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O método da entrega da novela do Gene do Insulin para combater o Diabetes Juvenile tornou-se
Um método mais seguro para entregar o gene do insulin aos pacientes do diabetes que usam nanoparticles, foi apresentado hoje na 10o reunião anual da sociedade americana da terapia do Gene (ASGT) em Seattle.
O tipo 1 ou o diabetes juvenile são causados pela destruição autoimmune do insulin produzindo β-pilhas pancreatic. Em conseqüência da perda do insulin, os níveis de açúcar de sangue levantam-se demasiado elevado, causando os danos às embarcações de sangue finas e os endings de nervo que conduzem aos sintomas debilitating. Em conseqüência os pacientes tornam-se dependentes das injeções diárias do insulin para sobreviver. Entretanto, é virtualmente impossível combinar o índice do açúcar de cada refeição com o dose optimal do insulin que os “erros cumulativos” reduzem severamente a qualidade e o comprimento da vida.
Recrear o secretion interno apropriadamente regulado do insulin em pilhas surrogate (isto é non-β-pilhas) nos indivíduos com diabetes é uma aproximação atrativa para curar esta doença. Um obstáculo principal com esta aproximação replicating o secretion automático do insulin que é ajustado às exigências do corpo.
Dr. Anthony Cheung e seus colegas no enGene, Inc., Vancôver, alvo para desenvolver uma aproximação para restaurar a produção refeição-responsiva do insulin e para liberar a potencialidade nos indivíduos com o diabetes, eliminando desse modo a necessidade para injeções do insulin ao também melhorar o controle de níveis de açúcar de sangue.
Pretendem conseguir este induzindo pilhas específicas do gut para fazer exame sobre da produção do insulin. A equipe relatou previamente que as K-pilhas do gut podem ser induzidas com o gene do insulin para produzir o insulin em resposta ao ingestion da refeição em um teste padrão comparável à produção normal do insulin do pancreas.
A fim traduzir esta tecnologia ao uso clínico, a equipe desenvolveu um método da novela para entregar o gene do insulin às K-pilhas do alvo no gut usando nanoparticles. Os nanoparticles contêm um componente chamado chitosan que fornecer a proteção ao gene do insulin quando no gut assim como um integrase à inserção o gene do insulin nas pilhas do gut do paciente.
A entrega do Gene por estes nanoparticles espera-se ser mais segura e mais menos immunogenic do que agentes vírus-baseados mais geralmente usados. Em testar preclinical relatado nesta conferência, uma única administração dos nanoparticles induz a produção do insulin nos receptores por sobre 130 dias. Além disso, a produção do insulin era responsiva às refeições.
O trabalho é atualmente underway suportar um arquivamento novo Investigational da droga com o FDA, antecipado perto tarde 2008 ou cedo 2009, depois do qual as plantas da equipe para testar estes nanoparticles nos indivíduos que sofrem do diabetes.
A sociedade americana da terapia do Gene é uma organização médica e científica non-profit profissional dedicada à compreensão, ao desenvolvimento e à aplicação do gene e de terapias relacionadas do pilha e o nucleic do ácido e do promotion da instrução profissional e pública no campo. Para mais informação, visita http://www.asgt.org.
Sociedade americana da terapia do Gene (ASGT)
EDI, St. de 555 poços do E., Ste 1100
Milwaukee, WI 53202
Estados Unidos
http://www.asgt.org
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Plataforma nova para a expressão regulando dos Genes Therapeutic Unveiled
Uma plataforma nova para regular a expressão dos genes therapeutic, que terão implicações principais para a terapia do gene e da pilha, foi apresentada hoje na 10o reunião anual da sociedade americana da terapia do Gene (ASGT) em Seattle.
A expressão com cuidado regulando do gene é crucial ao sucesso da terapia do gene e da pilha. Para muitas aplicações, transferência do gene está sendo empregada para projetar pilhas para a produção therapeutic do fator, a expansão, a seleção de um tipo desejado da pilha e mesmo o suicide à prova de falhas. Estas aplicações requerem frequentemente o regulamento preciso a fim assegurar a expressão do gene no tecido correto e impedi-la em tipos não desejados da pilha.
Agora, uma equipe dos cientistas conduzidos pelo Dr. Luigi Naldini no instituto do San Raffaele Telethon para a terapia do Gene (HSR-TIGET) em Milan desenvolveu uma plataforma nova. O Dr. Naldini e colegas forneceu uma demonstração impressionante que seu projeto novo pudesse permitir genes entregados de se tornar altamente responsivos à identidade de uma pilha. Isto é particularmente relevante para o campo emergente da terapia do gene da pilha de haste, em que os genes são entregados em uma pilha que possa causar muitos tipos distintos da pilha.
Para conseguir seu objetivo, os cientistas de TIGET vieram acima com uma estratégia fazer exame da vantagem de uma rede recentemente descoberta do regulamento do gene mediada pelas moléculas pequenas do RNA, sabidas como o microRNA.
O downregulate de MicroRNAs a expressão de genes específicos nas pilhas onde o gene não é needed, e tem desse modo uma influência importante sobre a identidade da pilha. Mais de 350 microRNAs mammalian foram identificados, com o muitos que estão atuais somente em alguns tecidos e tipos específicos da pilha.
O grupo do Dr. Naldini mostrou que a adição de locais obrigatórios do microRNA em seus resultados dos vetores da entrega do gene no regulamento do gene ditou por próprio microRNA cognate da pilha. Postos simplesmente, poderiam projetar seu gene a ser desligado nas pilhas onde o microRNA está atual. Como um prova--princípio, os investigadores usaram um vetor lentiviral introduzir um gene que codifica uma proteína fluorescente em pilhas de haste embryonic humanas. Seu gene conteve locais do alvo para um específico do microRNA de pilhas neuronal. Quando undifferentiated, as pilhas de haste embryonic expressaram níveis elevados do gene fluorescente, entretanto, assim que as pilhas girassem nos neurônios, o gene projetado foi desligado em resposta à presença do microRNA nos neurônios. Assim versátil é sua aproximação, aquela que poderiam mesmo demonstrar o reverso. Mudando o local obrigatório do microRNA em seu vetor a um reconheceu por um microRNA pilha-específico da haste embryonic, seu vetor foi evitado em pilhas de haste embryonic immature, mas começou a expressar-se como a pilha girada em tecidos mais definidos. Esta plataforma nova fornece agora meios para cientistas conseguir testes padrões altamente costurados da expressão do gene ao entregar o material genetic recombinant em pilhas.
“Nós temos procurado maneiras regular mais melhor transgenes, quando nos bateu, natureza tínhamos resolvido já o problema para nós,” diz o Dr. Brian Marrom, um dos autores dos estudos. “Agora, nós podemos utilizar própria rede regulatory de uma pilha para controlar um gene que nós introduzimos”.
O grupo do Dr. Naldini tem começado já a explorar com sucesso o regulamento do microRNA para conseguir a correção a longo prazo estável do hemophilia no modelo do rato e para melhorar a segurança da terapia hematopoietic do gene da pilha de haste.
A sociedade americana da terapia do Gene é uma organização médica e científica non-profit profissional dedicada à compreensão, ao desenvolvimento e à aplicação do gene e de terapias relacionadas do pilha e o nucleic do ácido e do promotion da instrução profissional e pública no campo. Para mais informação, visita http://www.asgt.org.
Sociedade americana da terapia do Gene (ASGT)
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Aplicações avançadas de transferência do Gene das tecnologias da novela
Diversas tecnologias novas que poderiam significativamente impactar o futuro de aplicações de transferência do gene foram apresentadas hoje em uma conferência na 10o reunião anual da sociedade americana da terapia do Gene (ASGT) em Seattle.
-- Uma equipe dos cientistas conduziu pelo Dr. Luigi Naldini no instituto do San Rafaele Telethon para a terapia do Gene (HSR-TIGET) em Milan desenvolveu uma plataforma nova para regular a expressão dos genes therapeutic, que terão implicações principais para a terapia do gene e da pilha.
-- O Dr. Naldini apresentou também findings da sua equipe no uso therapeutic de pilhas de haste humanas, including a aplicação potencial ao Immunodeficiency combinado severo X-ligado (XSCID ou doença do “Bolha-Menino”).
-- Dr. Anthony Cheung, de onde? , apresentado um método mais seguro para entregar o gene do insulin aos pacientes juvenile do diabetes que usam os nanoparticles, desenvolvidos com seus colegas no enGene, Inc., Vancôver.
-- Finalmente, o Dr. Krystof Bankiewicz, universidade de Califórnia-San Francisco, desenvolveu um sistema viral melhorado que reservasse o real-time, monitoração direta da entrega do vetor de MRI da distribuição de um vetor de transferência do gene dentro do cérebro.
A sociedade americana da terapia do Gene é uma organização médica e científica non-profit profissional dedicada à compreensão, ao desenvolvimento e à aplicação do gene e de terapias relacionadas do pilha e o nucleic do ácido e do promotion da instrução profissional e pública no campo. Para mais informação, visita http://www.asgt.org.
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