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Efficacy da mostra dos estudos e segurança de Soliris de Alexion (TM) na população larga de pacientes de PNH
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) anunciou hoje resultados de três análises dos estudos da fase III que examinam Soliris (TM) (eculizumab) para o tratamento do hemoglobinuria nocturnal paroxysmal (PNH) no 12o Congress do Hematology europeu, organizado pela associação européia do Hematology (EHA) em Viena. Estas apresentações incluíram:
“O inibidor terminal Eculizumab do complemento reduz o Thrombosis nos pacientes com Paroxysmal Hemoglobinuria Nocturnal (PNH),” apresentado pelo Dr. Peter Hillmen da enfermaria geral na universidade de Leeds, Leeds, Reino Unido. (1) (abstrair o No. 0380)
“Segurança e Efficacy do inibidor terminal Eculizumab do complemento nos pacientes com Paroxysmal Hemoglobinuria Nocturnal: O estudo clínico da fase III do SHEPHERD resulta,” apresentado pelo Dr. Hubert Schrezenmeier do hospital Ulm da universidade em Ulm, Germany. (2) (abstrair o No. 0378)
“O benefício clínico de Eculizumab é Demonstrable em todas as subpopulações dos pacientes com Paroxysmal Hemoglobinuria Nocturnal (PNH) com hemólise,” apresentado pelo Dr. Petra Muus da universidade de Radboud, Nijmegen, Países Baixos. (3) (abstrair o No. 0379) as subpopulações eram pacientes diversos e incluídos com função pobre do marrow de osso, tamanhos menores do clone de PNH, níveis baixos da hemólise, menos anemia, exigências mínimas do transfusion do pre-treatment e aquelas recebendo steroids ou erythropoietin.
O Dr. Muus notável, “em experimentações clínicas publicadas, Soliris reduziu significativamente a hemólise em todos os pacientes de PNH, que conduziram a uma melhoria no anemia, em funcionar paciente e em qualidade de vida, e em poucos eventos thrombotic. A pesquisa apresentou esta semana no Congress em Viena descreveu o impacto de Soliris em subgrupos múltiplos de pacientes de PNH e mostrou que o efeito de Soliris estêve mantido através de todas as subpopulações que incluem naqueles pacientes que tiveram sómente somente um ou em nenhuns transfusions no ano antes do tratamento de Soliris.”
Para os sumários cheios destas apresentações, visitar por favor o Web site europeu da associação do Hematology em http://congress.ehaweb.org/12th.
Sobre PNH
PNH é um disorder genetic adquirido do sangue definido pela hemólise, em que as pilhas de sangue vermelhas dos pacientes são destruídas pelo complemento, um componente do sistema imune do corpo. A hemólise pode causar um ou mais dos seguintes sintomas nos pacientes com PNH: o anemia severo, fatiga incapacitando, dor recurrent, shortness da respiração, hypertension pulmonary, episodes intermitentes do urine colorido escuro (hemoglobinuria), doença do kidney, danificou a qualidade de clots de vida e de sangue (thromboses). (4) (5)
PNH afeta uns 8.000 a 10.000 povos estimado em America do Norte e em Europa. (6) PNH golpeia frequentemente povos na prima de suas vidas, com uma idade média do início nos 30's adiantados. (7) Dez por cento de todos os pacientes desenvolvem primeiramente sintomas em 21 anos de idade ou mais novos. (5) PNH torna-se sem aviso e pode-se ocorrer nos homens e nas mulheres de todas as raças, fundos e idades. PNH vai frequentemente unrecognized, com atrasa no diagnóstico que varia frequentemente de um a mais de 10 anos. (8) A sobrevivência mediana estimada para pacientes de PNH realiza-se entre 10 e 15 anos da época do diagnóstico. (6) (8)
PNH foi identificado mais geralmente entre pacientes com disorders do marrow de osso, including o anemia aplastic (AA) e o syndrome myelodysplastic (MDS). (9) (10) (11) (12) nos pacientes com thrombosis da origem desconhecida, PNH podem ser uma causa subjacente. (5) (13)
Não há atualmente nenhuma terapia disponível em Europa especificamente para o tratamento de PNH. O tratamento de PNH foi limitado à gerência do sintoma com os transfusions de sangue periódicos, a terapia immunosuppressive non-specific e, infrequëntemente, os transplantations do marrow de osso - um procedimento que carregasse o risco considerável do mortality. (5) (13)
Sobre Soliris
Soliris foi aprovado em março pela administração do alimento e da droga de ESTADOS UNIDOS (FDA) como o primeiro tratamento para PNH, por um disorder ameaçando raro, debilitating e da vida do sangue definido pela hemólise, ou pela destruição de pilhas de sangue vermelhas. Em abril o comitê para os produtos Medicinal humanos (CHMP) da agência européia das medicinas (EMEA) adotou uma autorização recomendando do marketing da opinião positiva para Soliris para o tratamento de todos os pacientes com PNH. A aprovaçã0 final do EU espera-se em junho ou em julho.
Informação importante de segurança
Soliris é geralmente bom tolerado. Os eventos adversos os mais freqüentes observados em estudos clínicos eram headache, nasopharyngitis (um nariz runny), dor traseira e nausea. (14) O tratamento com Soliris não deve alterar a gerência do anticoagulante porque o efeito da retirada da terapia do anticoagulante durante o tratamento de Soliris não foi estabelecido.
A etiqueta do produto de ESTADOS UNIDOS para Soliris inclui também um aviso encaixotado:
“Soliris aumenta o risco de infecções meningococcal. Vaccinate pacientes com uma vacina meningococcal pelo menos 2 semanas antes de receber o primeiro dose de Soliris; revaccinate de acordo com guidelines médicos atuais para o uso vacinal. Monitorar pacientes para sinais adiantados de infecções meningococcal, avaliá-los imediatamente se a infecção for suspeitada, e tratá-los com os antibióticos se necessário.” Dois fora de 196 vaccinated os pacientes de PNH tratados com o Soliris experimentaram uma infecção meningococcal séria.
Antes de começar a terapia de Soliris, todos os pacientes e seus médicos prescrevendo serão registrados no registro da segurança de Soliris que é parte de um programa especial da gerência de risco que envolva a instrução inicial e continuando e a monitoração a longo prazo para a deteção de findings novos de segurança.
Ver por favor a informação completamente prescrevendo em http://www.soliris.net.
Sobre Alexion
Os Pharmaceuticals de Alexion são um funcionamento da companhia da biotecnologia para desenvolver e entregar terapias de droga vida-em mudança para pacientes com sério e vida que ameaça circunstâncias médicas. O produto da ligação de Alexion, Soliris (TM) (eculizumab), é indicado para o tratamento do hemoglobinuria nocturnal paroxysmal (PNH). Alexion é acoplado na descoberta e no desenvolvimento dos produtos therapeutic visados tratando pacientes com os estados severos da doença, including doenças hematologic, cancer e disorders autoimmune, e em maio 2007, recebeu uma concessão incorporada da liderança da organização nacional dos Disorders raros (NORD) para o desenvolvimento de Soliris. Alexion aplicou-se para a autorização do marketing com a agência européia da avaliação das medicinas (EMEA) para Soliris em setembro 2006, e em abril, 2007 o comitê para produtos Medicinal humanos do EMEA adotaram uma autorização recomendando do marketing da opinião positiva para Soliris para o tratamento de PNH. Estas liberação de imprensa e informação mais adicional sobre Alexion Pharmaceuticals, Inc. podem ser encontradas em: http://www.alexionpharm.com.
Esta liberação da notícia contem para diante-olhar indicações, including as indicações relacionadas aos benefícios potenciais e potencial comercial para Soliris, cronometrando para, e decisões regulatory potenciais com respeito, às aplicações do marketing para Soliris em Europa, e interesse e excitamento sobre Soliris na comunidade do médico. Para diante-olhando as indicações são sujeitas aos fatores que podem fazer com que os resultados e as plantas de Alexion difiram daqueles esperados, incluindo por exemplo, pedidos por autoridades regulatory para a informação adicional ou os dados após sua revisão de nossas submissões, a necessidade para a pesquisa adicional e testar, a decisão de autoridades regulatory não aprovar (ou materialmente limite) o marketing de Soliris em Europa ou em outros territórios, atrasam em arranjar a potencialidade satisfatória do manufacturing e em estabelecer o infrastructure comercial, atrasam em tornar-se ou em mudanças adversas em relacionamentos comerciais, a possibilidade que os resultados de experimentações clínicas não são predictive de resultados de segurança e de efficacy de Soliris em umas populações pacientes mais largas, o risco a que os terceiros partidos não concordarão licenciar-nos toda a propriedade intelectual necessária nos termos razoáveis, no risco que os payors do terceiro partido não reembolsarão para o uso de Soliris em taxas aceitáveis ou em tudo, no risco que Soliris não gerará o interesse entre médicos, no risco que as estimativas a respeito do número de pacientes de PNH são inaccurate, no risco que durante o litigation pode ser resolvido adversamente, e em uma variedade de outros riscos determinados da hora ao tempo em arquivamentos de Alexion com o Commission de seguranças e de troca, incluindo mas não limitados aos riscos discutidos no relatório trimestral de Alexion no formulário 10-Q para o período terminado março 31, 2007 e em nossos outros arquivamentos com as seguranças e a troca Commission. Alexion não pretende atualizar qualqueras um indicações para diante-olhando para refletir disto eventos ou circunstâncias após a data, exceto quando um dever se levanta sob a lei.
Referências
1 Hillmen P. O inibidor terminal Eculizumab do complemento reduz o Thrombosis nos pacientes com Paroxysmal Hemoglobinuria Nocturnal (PNH). Estudo aceitado para a apresentação no 12o Congress do Hematology europeu, organizado pela associação européia do Hematology (EHA), em sábado, junho 9 em Viena, Áustria.
Segurança de 2 Schrezenmeier H. e Efficacy do inibidor terminal Eculizumab do complemento nos pacientes com Paroxysmal Hemoglobinuria Nocturnal (PNH): Resultados clínicos do estudo da fase III do SHEPHERD. Estudo aceitado para a apresentação no 12o Congress do Hematology europeu, organizado pela associação européia do Hematology (EHA), em sábado, junho 9 em Viena, Áustria.
3 Muus P. O benefício clínico de Eculizumab é Demonstrable em todas as subpopulações dos pacientes com Paroxysmal Hemoglobinuira Nocturnal PNH com hemólise. Estudo aceitado para a apresentação oral no 12o Congress do Hematology europeu, organizado pela associação européia do Hematology (EHA), em sábado, junho 9 em Viena, Áustria.
4 Rother R, Bell L, Hillmen P, Gladwin M. Os sequelae clínicos da hemólise intravenosa e do hemoglobin extracellular do plasma. JAMA 2005; 293:1653 - 1662.
5 Parker C, Omine M, Richards S, e outros. Diagnóstico e gerência do hemoglobinuria nocturnal paroxysmal. Sangue 2005; 106:3699 - 3709.
6 monte A, Platts PJ, Smith Um e outros. A incidência e o prevalence do hemoglobinuria nocturnal paroxysmal (PNH) e a sobrevivência dos pacientes em Yorkshire [sumário]. Sangue. 2006; 108 (11): 290a. Sumário 985.
7 Socie G, Mary J Yves, de Gramont Um, e outros. Haemoglobinuria nocturnal de Paroxysmal: continuação a longo prazo e fatores prognósticos. Lancet 1996; 348:573 - 577.
Manutenção programada de 8 Hillmen P. Lewis, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. História natural do hemoglobinuria nocturnal paroxysmal. N Engl J Med 1995; 333:1253 - 1258.
9 Johnson RJ, hemoglobinemia nocturnal de Hillmen P. Paroxysmal: Terapia do gene da natureza? Trajeto de J Clin: Mol de Pathol. 2002; 55: 145-152.
10 Wang, e outros. Significado clínico de uma população menor do hemoglobinuria-tipo nocturnal paroxysmal pilhas no syndrome da falha do marrow de osso. Sangue 2002; 100: 3897-3902.
11 Iwanga, e outros. O haemoglobinuria nocturnal de Paroxysmal clones nos pacientes com syndromes myelodysplastic. Brit J Haem. 1998; 102: 465-474.
12 Maciejewski, e outros. O relacionamento entre syndromes da falha do marrow de osso e a presença de proteína-deficient inositol-escorado glycophosphatidyl clones. Brit J Haem. 2001; 115: 1015-1022
13 monte desenvolvimentos recentes de A, de Richards S, de Hillmen P. na compreensão e gerência do haemoglobinuria nocturnal paroxysmal. Jornal britânico do Haematology 2007; 137:3, 181-192.
Informação prescrevendo de 14 Soliris (TM) (eculizumab). Alexion Pharmaceuticals, Inc., 2006.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
http://www.alexionpharm.com
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Os actuários dizem a reforma das necessidades de Medicare, discutem opções
O Academy americano dos actuários recomenda que o instrumento dos policymakers muda para melhorar o outlook financeiro a longo prazo de Medicare e discute as várias aproximações que se dirigem a problemas financeiros de Medicare em sua monografia nova, de “opções da reforma Medicare.”
As “reformas ao programa de Medicare são needed, e mais logo o melhor,” disse Cori Uccello, companheiro sênior da saúde do Academy. “Não há nenhuma solução aos desafios que enfrentam Medicare. As opções Viable requererão provavelmente o burden compartilhado entre taxpayers, beneficiários de Medicare, e fornecedores do cuidado de saúde.”
A monografia alista também critérios para avaliar opções da reforma de Medicare. Os policymakers ditos actuários devem considerar o seguinte: melhora o solvency? ; reduz a tensão de Medicare no orçamento federal e/ou na economia? ; reduz permanentemente o crescimento da despesa ou é uma melhoria one-time? ; reduz-se gastar ou desloca meramente a despesa a outros payers?
De acordo com o relatório dos trustees os mais recentes de Medicare, por 2011, as despesas do seguro do hospital (HI) excederão todos os rendimentos no fundo de confiança, including a renda de interesse. Por 2019, os recursos do fundo de confiança esperam-se ser esgotados, e os impostos de folha de pagamento projetados cobrirão somente 79 por cento de custos do benefício -- com a porcentagem que diminui depois disso. Adicionalmente, porque os custos do cuidado de saúde são projetados aumentar mais rapidamente o produto doméstico do que bruto, gastar de Medicare comporá uma parte everincreasing da economia as well as o lugar uma tensão mais grande no orçamento federal.
Além à monografia, o Academy tem uma vista geral do relatório 2007 dos trustees de Medicare, de “condição financeira Medicare: Além do contrapeso Actuarial.”
O Academy americano dos actuários é a organização pública da informação para a profissão actuarial de ESTADOS UNIDOS. Os comitês do Academy, os grupos de trabalho, e os grupos de trabalho preparam regularmente o testimony e fornecem a informação ao Congress e aos policymakers federais sênior, comentam em federal proposto e indicam regulamentos, e trabalham pròxima com a associação nacional de comissários do seguro e de oficiais de estado nas edições relacionadas ao seguro, às pensões, e aos outros formulários do financiamento do risco.
Academy americano dos actuários
http://www.actuary.org
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