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Risco e avaliação do ganho do Transplantation da pilha de haste no Congress 2007 de Osteopetrosis EHA
Os peritos apresentam uma análise de dados a longo prazo no sucesso do transplantation da pilha de haste para pacientes do osteopetrosis que sugere que em segundo os transplants devem ser considerados uma opção chave.
Osteopetrosis é uma doença rara e devastating para aqueles afflicts. As crianças carregadas com este disorder genetic podem sofrer o blindness assim que alguns meses após o nascimento. A perda de Hearing é associada também com o osteopetrosis, como é uma tendência sofrer fraturas do osso. O problema encontra-se em um disorder da função do osteoclast, essencialmente controle defeituoso do desenvolvimento do osso, de modo que os ossos thicken e overgrow. No exemplo do blindness, o crescimento excessivo dos ossos na base dos pinches do skull e danifica assim o nervo ótico. Finalmente, os ossos thicken a um ponto que a produção da pilha de sangue cesse. As crianças carregadas com osteopetrosis podem morrer da falha do marrow de osso pela idade de dez.
O transplantation hematopoietic da pilha de haste de Allogeneic (HCT), que envolve o transplantation das pilhas de haste fornecedoras humanas básicas à geração do sangue, oferece a mais melhor esperança para sufferers do osteopetrosis. Alguns tratamentos médicos estão disponíveis, mas trouxeram resultados misturados e não são curative. Porém os transplantations da pilha de haste para esta doença são difíceis e risky, como demonstrado por um estudo apresentado no congress europeu da associação do Hematology (EHA) em Viena de junho, 7 a 10 pelo pomar do Dr. Paul da universidade de Minnesota. O estudo seguiu resultados de pacientes do transplant de 1978 a 1999.
O pomar do Dr. examinou a sobrevivência a longo prazo após HCT em 124 crianças com osteopetrosis infantile. A idade mediana no transplantation era 8 meses, e os doadores foram analisados de acordo com o closeness familial ao receptor. Não obstante o tipo fornecedor, a metade dos pacientes morreu dentro de um ano de HCT. O pomar do Dr. diz que o transplantation está complicado extremamente pela arquitetura anormal do osso em sufferers do osteopetrosis, e por dificuldades conseqüentes na abilidade de pilhas novas de ser incorporado no marrow de osso. As causas comuns da morte eram a falha do graft (33%), pneumonitis intersticial ou o syndrome respiratory da aflição do adulto (34%), as infecções (12%) e a doença do graft-contra-anfitrião (10%). A causa precisa das complicações do pulmão que seguem HCT remanesce unclear.
A incidência da falha do graft é significativamente mais elevada do que, por exemplo, os transplants empreendidos para a terapia do leukemia, onde os procedimentos são well-established. Assim um segundo transplant é uma opção importante para pacientes do osteopetrosis, diz o pomar do Dr. Pensa-se que quando um procedimento inicial de HCT puder falhar, as pilhas implanted podem abrir acima do espaço no marrow de osso de modo que um segundo transplant seja então bem sucedido. As figuras da expectativa de vida para pacientes bem sucedidos de HCT são difíceis de estabelecer por causa dos dados limitados, mas o primeiro paciente tratou quase trinta anos há está ainda vivo. Dos dezenove pacientes no estudo do pomar do Dr. que se submeteu a um segundo transplant para a falha preliminar ou atrasada do graft, seis sobreviveram.
No general, o transplantation da pilha de haste pode trabalhar bem para esta doença, diz o pomar do Dr., e deve ser empreendido se clìnica disponível. O estudo de terapias do osteopetrosis pode também ter implicações para o tratamento de doenças metabolic genetic e das doenças herdadas cérebro-relacionadas que envolvem a deterioração neurological non-malignant.
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Os peritos no Congress dos Hematologists em Viena dizem que o procedimento para doar pilhas de haste é o Congress seguro 2007 de EHA
Doar pilhas de haste está quase livre do risco para doadores e é frequentemente a única possibilidade de sobrevivência para muitos pacientes com determinadas doenças severas do marrow do sangue ou de osso. Esta era a conclusão chegou dentro em um estudo de observação conduzido pela universidade médica de Hanover e apresentado apenas no Congress da associação européia do Hematology em Viena.
Os doadores da pilha de haste podem conservar vidas. A única maneira curar inteiramente a maioria de tipos do cancer do sangue (leukemia) é com o transplantation de o que são chamados pilhas de haste hematopoetic, isto é transferindo pilhas saudáveis do sangue-edifício de um doador apropriado. Os médicos não podem convidar doadores da pilha no conscience do bom a menos que este procedimento estiver livre do perigo. Houve caixas isoladas dos doadores relatados no passado que ele mesmo vieram para baixo com leukemia diversos anos após ter feito seu presente life-saving. Os investigadores empreenderam um número de estudos diferentes determinar se houvesse alguma conexão aqui.
O Congress da associação européia do Hematology (EHA), da associação principal dos peritos no sangue e de doenças do osso-marrow em Europa, está sendo prendido atualmente em Viena. Um dos altofalantes, o Dr. Michael Stadler, médico sênior no departamento do Hematology, o Hemostaseology e o Oncology na universidade médica de Hanover (D), apresentou os resultados de um estudo recente neste assunto: “Desde março 1994, nós examinamos quase 600 doadores do marrow de osso ou de pilhas de haste periféricas e determinados que o donation de pilhas de haste é um procedimento muito seguro. Nós não detectamos um único exemplo do leukemia para datar entre nossos doadores e os efeitos laterais desagradáveis ocorreram para um total de somente um por cento destes indivíduos.”
O estudo envolveu 596 doadores envelhecidos um a 71 (machos de 60%, fêmeas de 40%). Ambos os métodos comuns do transplantation hematopoetic da pilha de haste foram representados, a saber transplantation clássico do osso-marrow e o método moderno do transplantation periférico da pilha de haste do sangue.
De “o marrow osso pode somente ser extraído sob o anesthesia geral e requer esse à estada two-day do hospital,” Dr. explicado Stadler. “Durante este procedimento, uma metade a um litro de uma mistura do sangue e do marrow de osso é suctioned em torno da crista iliac do doador, não do cabo spinal, como frequentemente é relatado falsa. Esta mistura é filtrada e transfused então no receptor por o infusion intravenous. A intervenção própria faz exame de aproximadamente uma hora. As pilhas do osso-marrow que são removidas são reabastecidas no doador dentro de aproximadamente duas semanas pelo crescimento subseqüente da pilha.”
O transplantation periférico da pilha de haste do sangue é um procedimento mais simples e mais confortável uniforme para doadores. A razão para a designação é que as pilhas de haste estão feitas exame não do marrow de osso mas do córrego do sangue na periferia do corpo, por exemplo de uma veia no braço. Este procedimento requer a preparação biochemical, entretanto. Dr. Stadler: “Por um período de cinco dias de antemão, o doador recebe uma substância chamada G-CSF, que está para o fator estimulando da Granulocyte-Colônia. G-CSF é um hormone que o corpo se produz e é liberado no exemplo dos inflammations para estimular a reprodução dos corpuscles brancos do sangue. Se administrado como uma droga em doses elevados, acelera a formação total do sangue e causa as pilhas de haste do sangue que não são amadurecidas ainda inteiramente para ser destacadas de seu ambiente no marrow de osso, porque a falta do espaço que você pôde dizer. Estas pilhas de haste fazem sua maneira ao córrego periférico do sangue onde podem ser pescadas para fora para o paciente que usa um método especial da separação chamado aphaeresis da pilha de haste.”
O stimulation de G-CSF no detalhe foi suspeitado por muito tempo de ser um disparador possível para o leukemia nos doadores sobre o prazo. Em seu estudo long-time, entretanto, em Dr. Stadler e seus colegas não observou um único exemplo do leukemia ou um único exemplo da morte sobre um período de mais de 12 anos. Umas complicações mais grandes levantaram-se em um total de somente cinco doadores, por exemplo dores persistentes ou um thrombosis. “Nós fizemos encontrar interessando,” disse o Dr. Michael Stadler. “Nós tivemos um assunto fornecedor aos ataques epileptic esporádicos, e após cada um de seus dois donations, um ataque ocorreu. Esse levanta a pergunta de se G-CSF poderia reforçar determinados stimuli do nervo. Este é um mecanismo que nós temos que manter nossos olhos sobre.”
A experiência long-time favorável para milhares dos doadores dos vários registos fornecedores internacionais foi relatada já em março 2007 em Lyon no Congress do grupo europeu para o sangue e o Transplantation do Marrow (EBMT).
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